臨床成績
国内第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（JR-031-201試験）3）
3）社内資料：同種造血幹細胞移植後に発症した標準治療抵抗性の急性移植片対宿主病（急性GVHD）に対するJR-031投与の第Ⅰ/Ⅱ相試験
（JR-031-201）及び継続調査（JR-031-202）（承認時評価資料）
| 試験名 | 同種造血幹細胞移植後に発症した標準治療抵抗性の急性移植片対宿主病（急性GVHD） に対するテムセルHS注投与の第Ⅰ/Ⅱ相試験 |
|---|---|
| 試験デザイン | 多施設共同、単群試験 |
| 目的 | 同種造血幹細胞移植後の標準治療抵抗性急性GVHD患者（グレードⅡ〜Ⅳ）に対する 本品の有効性及び安全性を評価する。 |
| 対象 | 標準治療抵抗性の急性GVHD患者14例（有効性解析対象集団：14例、安全性解析対象集団：14例） |
| 投与前の処置 | アレルギー反応を予防するために、毎回の投与開始前30分〜1時間を目安に、コハク酸（又はリン酸）ヒドロコルチゾンナトリウム（成人量として100〜200mg）、マレイン酸クロルフェニラミン（成人量として5〜10mg）のいずれか、もしくは両方を静脈内に投与 |
| 方法 | 本投与： 1回当たり2×106個/kgを1週間に2回（投与間隔は3日以上とする）、4週間、計8回投与した。 初回投与については、副腎皮質ステロイド剤による標準治療に抵抗性ありとの判断後、48時間以内に行った。 継続投与： 本投与の4週後の観察時点でPR（Partial response）又はMR（Mixed response）である患者に対し、 1回当たり2×106個/kgを1週間に1回、4週間、計4回投与した。 再投与： 本投与初回投与時以降にCR（Complete response）が観察された患者のうち、 10週後の観察時点以前にグレードⅡ〜ⅣのGVHDが再燃した患者に対し、1回当たり2×106個/kgを1週間に2回、4週間、計8回投与した。 |
| 観察期間 | 24週間 |
| 有効性評価項目 | 初回投与時から4週後までのCR又はPR、28日間以上継続するCR、初回投与時 から12週後までのCR又はPR、初回投与時から24週後までの生存、総ステロイド 投与量、CRまでの期間、各臓器におけるCR（臓器障害の消失）又はPR（臓器のス テージの改善）とそれらの持続性、Performance Status |
| 安全性評価項目 | バイタルサイン（脈拍数、体温、血圧、呼吸数）、経皮酸素飽和度、有害事象、臨床 検査（血液学的検査、血液生化学的検査、尿検査）、12誘導心電図、胸腹部レント ゲン撮影、CT検査（胸腹部、骨盤）、原疾患の再発、慢性GVHDの発現 |
治療効果判定基準
| CR | 完全反応（Complete response） | すべての臓器障害が消失 |
|---|---|---|
| PR | 部分反応（Partial response） | 少なくとも一臓器のステージが改善し、他の臓器のステージが悪化しない |
| OR | 全反応（Overall response） | CR又はPR |
| MR | 混合反応（Mixed response） | 少なくとも一臓器のステージが改善したが、他の臓器のステージが悪化した |
| NC | 変化なし（No change） | いずれの臓器においても、改善も悪化もみられない |
| PG | 悪化（Progression） | 少なくとも一臓器のステージが悪化し、他の臓器のステージの改善がみられない |
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