テムセル®HS注製品概要

臨床成績

国内第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験（JR-031-301試験）4）

4）社内資料：同種造血幹細胞移植後に発症したステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病（急性GVHD）に対するJR-031投与の第Ⅱ/Ⅲ相試験
（JR-031-301）（承認時評価資料）

試験名	同種造血幹細胞移植後に発症したステロイド抵抗性の急性GVHDに対するテムセルHS注投与の第Ⅱ/Ⅲ相試験
試験デザイン	国内第Ⅱ/Ⅲ相、多施設共同、単群試験
目的	同種造血幹細胞移植後のステロイド抵抗性急性GVHD患者（グレードⅢ〜Ⅳ）に対する本品の有効性及び安全性を評価する。
対象	ステロイド抵抗性急性GVHD患者25例（有効性解析対象集団：25例、安全性解析対象集団：25例）
投与前の処置	アレルギー反応を予防するために、毎回の投与開始前30分〜1時間を目安に、コハク酸（又はリン酸）ヒドロコルチゾンナトリウム（成人量として100〜200mg）、マレイン酸クロルフェニラミン（成人量として5〜10mg）のいずれか、もしくは両方を静脈内に投与
方法	本投与： 1回当たり2×106個/kgを原則として1週間に2回（投与間隔は3日以上とする）、4週間、計8回投与した。初回投与については、副腎皮質ステロイド剤による治療に抵抗性ありとの判断後行った。継続投与： 4週後の観察時点でPR又はMRである患者に対し、1回当たり2×106個/kgずつ、1週間に1回、4週間投与した。ただし、初回投与時より4週間の間に本品が6回以上投与されていることを条件とした。再投与：初回投与時以降にCRが観察された患者のうち、10週後の観察時点以前にグレードⅡ〜ⅣのGVHDが再燃した患者に対し、1回当たり2×106個/kgずつ、1週間に2回、4週間投与した。なお、再投与の実施は一度のみとした。
観察期間	52週間（中間集計は24週間）（投与期間を含む）
有効性評価項目	主要評価項目：28日間以上継続するCR 副次主要評価項目：初回投与4週後の時点のOverall response（OR：CR又はPR）副次評価項目：初回投与12週後及び24週後の時点のOR、初回投与4週後、100日後、24週後、180日後、52週後の時点の生存率、ステロイド剤の投与量、CRに至るまでの期間、各臓器におけるCR（臓器障害の消失）
安全性評価項目	バイタルサイン（脈拍数、体温、血圧、呼吸数）、経皮酸素飽和度、有害事象、臨床検査（血液学的検査、血液生化学的検査、尿検査）、12誘導心電図、胸腹部レントゲン撮影、原疾患の再発、慢性GVHDの発現